«От тесака к скальпелю»: ученые сделали еще один шаг на пути к использованию CRISPR для лечения генных болезней

Инструмент редактирования генов CRISPR, о котором мы уже не раз писали, однажды может коренным образом перевернуть представление человечества о медицине. По крайней мере, сейчас это общераспространенное мнение. При этом все рассуждения касательно использования CRISPR сводятся к устранению конкретного заболевания, но ведь можно пойти еще дальше – модифицировать отдельные составляющие ДНК. Напомним, в состав ДНК входят четыре основных органических соединений – аденин (A), гуанин (G), тимин (T) и цитозин (C). И вот сейчас ученые Гарвардского университета заявили о том, что им удалось адаптировать технологию CRISPR для использования в целях обращения вспять различных мутаций путем внесения соответствующих изменений в одну из букв генетического кода. Это достижение имеет огромное значение для науки и человечества, поскольку две трети генных патологий обусловлено мутациями в структурных генах.

Научная статья с результатами исследования опубликована в журнале Nature. Новая технология, получившая название «метод базового редактирования» использует тот же основной механизм, что и обычная технология CRISPR, но отличается от последней отсутствием необходимости в разрыве обеих цепей двойной спирали ДНК для изменения генетического кода. Вместо этого технология предлагает прямое преобразование одной буквы ДНК в другую без удаления или внедрения набора случайных букв. Благодаря этому, ученые смогли выполнить генетическую модификацию клеток человека и мыши, обратив вспять однобуквенные мутации, которые связаны с поздним началом болезни Альцгеймера и раком молочной железы.

Ученые полагают, что эта новая технология в конечном итоге может позволить редактировать человеческие ДНК и максимально смягчить последствия 25 тыс. однобуквенных мутаций, связанных с различными человеческими заболеваниями. Естественно, путь, который еще предстоит пройти этой весьма многообещающей технологии до преобразования в эффективный инструмент для лечения генетических заболеваний у людей, долог и тернист. Важно помнить, что появление этой технологии, по сути, означает, что CRISPR переходит на новый уровень – от тесака для «разделывания» ДНК до высокоточного скальпеля.

Источник: The Verge