Американские врачи будут лечить лейкемию с помощью генной терапии

Лечение общего рака крови у детей может стать первой генной терапией, доступной в США.

Консультативная группа по контролю за продуктами и лекарствами США проголосовала за 10-0 в среду в пользу лечения лейкемии, разработанную Университетом Пенсильвании и корпорацией Novartis. FDA обычно следует рекомендациям своих экспертных групп, но не обязана это делать.

Терапия может быть первой волной обработок, выполненных по индивидуальному заказу, для нацеливания на рак пациента. Вызванный CAR-T, этот тип терапии включает удаление иммунных клеток из крови пациентов, перепрограммирование их для создания армии клеток, которая может опустошать и уничтожать раковые клетки и вводить обратно пациенту живые нормальные клетки.

«Это важный шаг», – сказал член коллегии доктор Малкольм А. Смит из Национального института рака. Он сказал, что лечение – это «начало новой эры».
Голосование проходило после продолжительной дискуссии и страстных просьб отцов двух молодых пациентов, чья жизнь была спасена терапией. Однократное лечение лейкемии было бы для детей и молодых людей наиболее распространенной формой лечения рака в молодом возрасте.

«Наша дочь собиралась умереть, и теперь она ведет нормальную жизнь», – сказал Том Уайтхед, Филипсбург, штат Пенсильвания. Его дочь Эмили, 12 лет, была первым ребенком, получившим экспериментальную терапию пять лет назад. «Мы верим, что когда это лечение будет одобрено, это спасет тысячи жизней детей во всем мире».

В ключевом тесте результаты были намного лучше, чем химиотерапия и даже более новые типы онкологических препаратов. Из 52 пациентов, результаты которых были проанализированы, 83 процента имели полную ремиссию, то есть их рак исчез. Большинство пациентов страдали серьезными побочными эффектами. Одиннадцать пациентов умерли, четыре – от побочных эффектов и семь – от лейкемии.