В Америке врачи создали препараты генной терапии

Новый геннотерапевтический препарат, первый в своем виде, был рекомендован для одобрения в США в среду. Если будет одобрен FDA, агентство будет считать это первой генной терапией и выйдет на рынок. Препарат может дать второй шанс для некоторых больных лейкемией первой линии, чьи попытки вылечиться не обвенчались успехом.

Группа экспертов проголосовали за то, чтобы одобрить иммунотерапевтический препарат, известный как tisagenlecleucel, который лечит 1 тип лейкоза, являющийся более распространенным среди детей. Десять членов комитета проголосовали «за», и один воздержался. Ни один не проголосовал против.

Препарат активирует собственные иммунные больные клетки, которые распознают и убивают источник рака.
«Кто победит – действительно вопрос жизни и смерти», – сказал д-р Кэтрин Дифенбах, клинический директор лимфомы в онкологическом центре нью-йоркского университета Перлмуттер. Дифенбах, которая не была вовлечена в исследование препарата и не имеет отношения к ее производителя, Новартис, описала результаты как «поразительные».

Материалы исследования представлены в Комитете изучаемого препарата в качестве лечения для рецидива рака крови, известного как B-клеточный острый лимфобластный лейкоз. Это наиболее распространенный тип рака среди детей, по данным Национального института рака.

Почти 5000 человек были с диагнозом острый лимфобластный лейкоз в 2014 году, последнем году, по записи, по данным центров США по контролю и профилактике заболеваний. Хотя более половины из тех, кто был болен лейкемией были дети и подростки. Они составляют лишь 14% тех, кто умер в этом году.

В целом эффективность препарата и отсутствие других вариантов, похоже, повлияло на утверждение препарата: на основе имеющихся данных, у пациентов 89% шансов выжить, по крайней мере, шесть месяцев и 79% шансов выжить один год или более, причем большинство из них не чувствуют симптомов рака.